新華社赫爾辛基9月4日電（記者朱昊晨 徐謙）斯德哥爾摩消息：一項(xiàng)新研究發(fā)現(xiàn)，某些血液腫瘤細(xì)胞存在可被藥物“精準(zhǔn)靶向”的薄弱環(huán)節(jié)，這使得在不損傷健康細(xì)胞的情況下“定向”清除癌細(xì)胞成為可能。

　　瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院日前發(fā)布公報(bào)說，該機(jī)構(gòu)研究人員參與的國(guó)際團(tuán)隊(duì)重點(diǎn)研究了一種名為骨髓增生異常綜合征（MDS）的血液腫瘤。該病主要影響老年人，目前治療手段有限，治愈難度較大。

　　團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，體細(xì)胞中SF3B1基因發(fā)生突變引發(fā)骨髓增生異常綜合征，但這種突變?cè)趯?dǎo)致疾病的同時(shí)，也恰好成為癌細(xì)胞的致命弱點(diǎn)，因?yàn)閿y帶該突變的癌細(xì)胞會(huì)錯(cuò)誤處理遺傳信息，導(dǎo)致關(guān)鍵蛋白質(zhì)UBA1合成異常。缺乏UBA1會(huì)使癌細(xì)胞內(nèi)部秩序紊亂，變得更加脆弱。

　　基于這一弱點(diǎn)，團(tuán)隊(duì)測(cè)試了能夠阻斷UBA1的藥物TAK－243，試圖對(duì)本就缺乏UBA1的癌細(xì)胞進(jìn)行“雪上加霜”式打擊。結(jié)果顯示，該藥物可有效殺死癌細(xì)胞，而UBA1水平正常的健康細(xì)胞基本不受影響。這一結(jié)果已在多種實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ椭械玫津?yàn)證，其中包括來源于真實(shí)患者的細(xì)胞。

　　公報(bào)指出，目前骨髓增生異常綜合征的治療主要集中在緩解貧血等癥狀。干細(xì)胞移植是一種有治愈潛力的方法，但風(fēng)險(xiǎn)較高、對(duì)患者挑戰(zhàn)較大，因此開發(fā)副作用更小、靶向性更強(qiáng)的新藥十分迫切。此次研究為直接針對(duì)突變癌細(xì)胞的靶向治療提供了新思路。

　　下一步，團(tuán)隊(duì)計(jì)劃評(píng)估藥物聯(lián)合方案，以期進(jìn)一步提升療效并推動(dòng)研究成果向臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化。相關(guān)成果已發(fā)表在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《白血病》上。